谋破局 科学家努力推动脐带血应用前景

    人们对脐带血的误区之一，是认为脐带血中含有的造血干细胞数量有限，一份脐带血只够体重30kg以内的孩子使用。然而，这些数据主要来自异体移植，脐带血造血干细胞的量自体使用并不少。而现在临床医生、科学家也正在努力帮助提高异体应用脐带血的前景。

    2015年，北京大学第一医院就成功地将6岁孩子自存的脐带血成功移植给他31岁、95公斤重的父亲。另外，通过生物科技手段扩增脐带血干细胞的数量也成了全球脐带血研究的热点之一，并取得了丰硕的研究成果。

    重要基因开关可增加脐带血造血干细胞

    近日，一支国际研究团队发现了有效利用脐带血，增加脐带血干细胞供应的基因开关。研究人员对小鼠和人类血液发育模型进行了分析，他们发现microRNA-125a是一个基因开关，该microRNA正常情况下表达于干细胞内并控制干细胞自我更新，而在祖细胞中miR-125a的表达会发生关闭。如果在祖细胞中人为开启miR-125a的表达，可以重新赋予祖细胞干性，祖细胞就会变成干细胞，并能够长期维持，这样就可以增加脐带血干细胞的供应。

    一个关键蛋白有效解决脐带血数量不足

    近期，加拿大顶尖学府麦克马斯特大学干细胞与癌症研究所的研究人员，发现了一个关键的蛋白Musashi-2，这种蛋白可以更好地控制和再生造血干细胞。这一研究结果对于成千上万遭受一系列血液障碍的人可能会产生深远的影响，包括白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血、镰状细胞病等，有望解决用于移植的造血干细胞数量不足的问题。

    形成滋养层细胞扩增脐带血

    最近，由四川新生命干细胞科技股份有限公司组建的脐带血造血干细胞扩增课题组所开发的“一种重组腺病毒Ad-PTN-Fc”申请国家发明专利并获得受理。公司研究人员通过制备重组腺病毒Ad-PTN-Fc，用其转染脐带间充质干细胞，从而形成一种可表达PTN蛋白的滋养层细胞，用于脐带血造血干细胞的扩增，取得了良好的效果。

    脐带血扩增临床试验获得显著进展

    脐带血扩增技术除在研究领域蓬勃发展外，还有很多研究已经进入临床试验阶段。6月9日，在美国旧金山隆重召开的国际脐血研讨会(ICBS)第14届年会就分享了提高脐带血移植治疗效果且已进入临床试验的三种扩增方法。

    美国西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心已研制出脐带血扩增祖细胞产品，其在造血干细胞移植中的应用已进入II期随机临床试验阶段。

    美国杜克大学的脐带血体外增殖产品NiCord已经完成在血液恶性肿瘤中的安全性及有效性研究，并将启动在治疗镰状细胞病及地中海贫血方面的III期临床试验。

    加拿大蒙特利尔大学发现的促进脐带血造血干细胞增殖的名为UM171的小分子将提升小血量脐带血的应用价值，使用UM171扩增的脐带血移植治疗恶性血液病的Ⅰ/Ⅱ期临床试验已经展开。