太好了！上海发现低龄自闭症患儿新药 或填补自闭症药物治疗空白
时间:2021-02-25 14:23:52 来源:文汇客户端
原标题：太好了！上海发现低龄自闭症患儿新药 或填补自闭症药物治疗空白
儿科临床广泛使用的“老药”利尿剂——布美他尼，开发出了“新技能”：或可改善自闭症患者的社交障碍和感知觉障碍，为低龄自闭症患儿的治疗增添希望。
近日，上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队，与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学BarbaraJSahakian教授团队等合作，在ScienceBulletin杂志上在线发表 研究成果：将布美他尼“老药新用”，可有效干预小年龄自闭症患儿。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。
自闭症是一种严重的神经发育障碍性疾病，通常在3岁前起病，常导致终生残疾。统计显示，自闭症正影响着全球约1.0％人口。然而，目前自闭症的治疗以对症的行为干预为主，尚无针对其核心症状的药物干预方案。并且，在许多国家，自闭症行为干预的普及性极低，即使在欧洲发达国家，也有大约20%自闭症患儿在确诊一年后，才能获得康复资源。因此，能改善自闭症患者的核心症状的药物亟待开发，特别是小年龄自闭症患儿，大脑神经元仍处于高可塑状态，药物干预治疗的时机稍纵即逝。
“布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。”据李斐教授介绍，“旧酒装新瓶”未非毫无依据，将布美他尼应用于自闭症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照，对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。
李斐教授团队与合作者们的研究采用了一种新型神经影像技术——磁共振波谱（MRS）技术，可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。基于伦理审核批准下高循证的随机双盲安慰剂平行对照，研究发现，经过3个月的布美他尼干预，3-6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善，用药安全有效。
此项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验，样本中71%为重度自闭症患儿、且无法获得康复资源。
李斐同时强调，从目前研究可以看出，由于自闭症可能存在病因异质性，不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别。今后将深入研究，一方面结果在严格设计的多中心大样本临床研究中加以验证，一方面还需要综合考虑自闭症病因、病理机制等，找寻适用布美他尼的生物标志物，进而明确布美他尼的 适用人群。此外，低龄儿童的药物使用需要在仔细检查和评估以后，在医生指导和监测下使用。
“由于康复资源严重匮乏，致使大量确诊自闭症儿童无法及时获得康复干预机会。布美他尼的发现有望弥补不足，为自闭症儿童，特别是暂时无法获得康复资源的患儿，提供了新型干预方案。”加拿大皇家院士和加拿大皇家健康学院院士，英属哥伦比亚大学教授AnthonyG.Phillips指出，李斐教授及合作者的研究提示了布美他尼对自闭症的正向治疗作用，在“老药新用”的成功案例名单中加上了布美他尼。该研究还有利于明确药物作用机制以及特定脑疾病的神经病理基础，为后期其他自闭症相关药物的临床前研究提供基础。
据了解， 的药物研发趋势之一是将已被证明临床安全的老药用于新的适应症。“老药新用”的研发路径，可更迅速地为各种复杂疾病提供安全有效的解决方案。
投稿:chuanbeiol@163.com
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