障碍性贫血患者的福音! 治疗再生障碍性贫血有了新方法(2)
时间:2016-04-18 13:47:44 来源:川北在线整理
第二种动物模型试图复制遗传性再障,这是由和端粒和端粒酶相关的突变引起的再障。研究人员用的是端粒酶基因被消除的小鼠,尤其是在骨髓细胞中。
和前种情况一样,在用端粒酶基因疗法治疗后,研究人员发现,“这些小鼠外周血中端粒也被延长,且血细胞数量显著增加” 作者写道,“在这两种模型中,增加的血细胞数量可以归因于更大的干细胞储备群。”
虽然有些类型的再障与端粒缩短没有关系。然而,研究人员认为这些结果是对概念的验证,即基因疗法是治疗再障的一个有效手段。如果其他类型的再障病因被找到的话,这种疗法也可以用于除端粒酶之外的其他基因。
该项目由西班牙经济与竞争部门、Botin基金会和西班牙桑坦德银行(Banco Santander )通过桑坦徳大学(Santander Universities)和罗氏扩展创新网络(EIN) 提供资金。